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Una terapia de células madre para la ceguera

                                     

Luchando contra la pérdida de visión:Esta imagen microscópica muestra una sección transversal de la retina de una rata con una enfermedad ocular degenerativa. La rata recibió un transplante de células retinales derivadas de células madre embrionarias humanas. La capa intermedia de color verde representa varias capas de fotorreceptores, que se desarrollaron en respuesta al transplante. Los animales que no fueron tratados perdieron todas las capas menos una.
Fuente: Advanced Cell Technology

Advanced Cell Technology espera la aprobación para comenzar las pruebas en seres humanos de su tratamiento contra la pérdida de visión.

  • MIÉRCOLES, 17 DE JUNIO DE 2009
  • POR COURTNEY HUMPHRIES
  • TRADUCIDO POR FRANCISCO REYES (OPINNO)

Una terapia experimental que utiliza células madre embrionarias humanas para tratar enfermedades degenerativas del ojo ha resultado ser segura y efectiva tras su aplicación en diversos estudios con animales, y puede que las primeras pruebas con humanos den comienzo durante los próximos meses si se logra la aprobación de la Administración de Alimentos y Fármacos. De lograrse esta autorización, la terapia pasaría a ser el segundo tratamiento basado en células madre embrionarias que pasa a ser utilizado en pruebas con humanos, y servirá de referencia para futuras aplicaciones con células madre.

Aunque los científicos han logrado grandes avances mediante la utilización de células madre para tratar enfermedades en animales, existen una serie de retos a la hora de probar estas terapias experimentales en humanos. Uno de estos retos consiste en probar que las células son seguras: las células madre embrionarias, que se pueden transformar en cualquier tipo de tejido en el cuerpo, pueden acabar formando tumores. Otro reto está relacionado con la amenaza de un rechazo inmune ante las células transplantadas; en la mayoría de los casos, cuando se introducen células ajenas al cuerpo los pacientes se ven obligados a tomar fármacos de gran potencia durante toda la vida, para así poder contener la acción del sistema inmunitario, como suele ocurrir con los transplantes de órganos. Por este motivo, las primeras terapias con células madre se han enfocado en el ojo y en el sistema nervioso, a los que se denomina como zonas privilegiadas en cuanto a inmunidad puesto que no experimentan este tipo de respuesta ante las células ajenas. Geron, una compañía de biotecnología con sede en Menlo Park, California, recibió la aprobación de la FDA en enero para probar tratamientos con células derivadas de células madre embrionarias en pacientes con lesiones de espina dorsal graves.

Este tratamiento para enfermedades oculares, desarrollado por Advanced Cell Technology(ACT), con sede en Worcester, Massachusetts, utiliza células madre embrionarias humanas para recrear un tipo de célula en la retina que sirve de apoyo a los fotoreceptores necesarios para la visión. Estas células, llamadas epitelio pigmentoso retinal (RPE, en inglés), a menudo son las primeras en morir cuando se sufre una degeneración macular relacionada con la edad o cualquier otro tipo de enfermedad ocular, lo que provoca una pérdida de visión. Hace varios años, un grupo de científicos descubrió que las células madre embrionarias podrían ser una fuente de células RPE, y una serie de estudios posteriores demostraron que estas células eran capaces de hacer recuperar la visión en ratones con degeneración macular.

En un estudio reciente publicado por internet en Stem Cells, un grupo de investigadores de ACT y de la Universidad de Ciencias de la Salud de Oregon demostraron que su terapia con células madre era capaz de otorgar beneficios a largo plazo en modelos animales con pérdida de visión. Un segundo experimento puso a prueba la seguridad a largo plazo de las células en ratones—un requerimiento importante antes de pasar a las pruebas con humanos—y no encontró ningún tipo de evidencia de que las células pudieran provocar tumores.

Para probar la eficacia de los transplantes con células, los investigadores inyectaron células RPE derivadas de células madre embrionarias en los ojos de un grupo de ratas con un defecto genético en sus células RPE que provoca que la visión se vaya degenerando de forma gradual. Después de tres meses, las retinas de las ratas que recibieron el tratamiento tenían más fotoreceptores que las de las ratas que no habían sido tratadas, y los animales que se sometieron al tratamiento fueron capaces de superar las pruebas de visión con mayor facilidad; sin embargo, el rendimiento en esta serie de pruebas disminuyó con el paso del tiempo. Los transplantes también lograron mejorar la visión en un modelo de ratón con la enfermedad de Stargardt, una enfermedad poco común e incurable que causa la ceguera durante los primeros años de vida.