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PIONEROS EN CELULAS MADRE CREAN PARCHE RETINAL PARA RESTAURAR LA VISION

05 De abril de 2013

Un equipo de investigación dirigido por Dr. David Gamm de la Universidad de Wisconsin-Madison está a punto de dar un gran paso adelante en el desarrollo de la restauración de la visión, basada en la terapia células madre para personas con enfermedades avanzadas de la retina.

 

Con 900.000 de dólares, en la financiación del programa de la Fundación para la Aceleración de la Investigación Traslacional (Foundation’s Translational Research Acceleration Program) (TRAP) el equipo está construyendo un parche de dos capas de células para reemplazar el tejido retinal perdido de condiciones como la retinitis pigmentosa y la degeneración macular relacionada con la edad.

 

El Dr. Gamm cree, que el parche es la mejor estrategia para reconstruir la retina cuando múltiples tipos de células han sucumbido a la enfermedad. Basándose en su anterior investigación financiada por el trap, el está es seguro de que este enfoque es lo llevara más cerca de un ensayo clínico para una terapia en humanos.

 

“Comenzamos nuestra primera subvención de trap en 2008 después de que células pluripotentes inducidas (iPSCs) — las células madre derivadas de la piel o sangre — fueran creadas,” explica el Dr. Gamm. “Hasta ese momento, nadie había incluso demostrado que las iPSCs podría realizarse en células de la retina. Nosotros hemos logrado hacerlo. El reto continuo ha sido que las células trasplantadas sobrevivan a las condiciones hostiles de la retina enferma, se arreglaran apropiadamente e hicieran las conexiones necesarias para restaurar la visión. Creo que tenemos el plan correcto para hacer grandes progresos hacia ese objetivo”.

neurona

Colaboradores del Dr. Gamm, DRS. Dennis Clegg, de la Universidad de California, Santa Barbara; James Thomson, del Instituto Morgridge para la Investigación; y Derek Hei, de la Universidad de Wisconsin-Madison, crearán un parche que consiste en dos capas de células madre. Una capa servirá como los precursores que permite la visión barras y conos o fotorreceptores; una vez trasplantados, ellas  maduraran en fotorreceptores. La otra capa consistirá en células retinales epiteliales pigmentadas maduras (RPE), que proporcionan la nutrición y eliminación de residuos de fotorreceptores. Una película plástica fina desarrollada por el grupo del Dr. Clegg servirá como un esqueleto estructural para el parche. Un gel biodegradable  protegerá las celdas y mantendrá las capas unidas.

 

“En muchas enfermedades de la retina, ambos  RPE y fotorreceptores se pierden y necesitan ser reemplazados,” dice el Dr. Gamm. “No queremos trasplantar una mezcla no estructurada de RPE y fotorreceptores, porque no son capaces de integrar y funcionar correctamente, especialmente en una retina que ha sufrido una degeneración importante. Nuestro parche — una estructura preformada que mejor se asemeja a una retina natural — debería dar a las células una mejor oportunidad de sobrevivir y proporcionar visión. “

 

El Grupo de Dr. Gamm también está utilizando fondos de la subvención de la Fundación para crear líneas de iPSCs de “súper donantes”, personas cuyas células y tejidos proporcionan a una coincidencia inmune para un porcentaje significativo del público en general. Cuando se combina adecuadamente con el receptor, las células son menos propensas a ser rechazadas. El objetivo del equipo es obtener un inventario de iPSC “estándar” que puede utilizarse para crear parches para prácticamente cualquier paciente, sin tener en cuenta la enfermedad o el sistema inmunológico. Para lograr este importante objetivo y beneficiar el mayor número de personas posibles, el grupo de Dr. Gamm se ha asociado con la compañía Madison de Dinámica Celular Internacional  y la Waisman Biomanufacturing Facility.

 

Mientras que las iPSCs se pueden derivar de cada paciente en una base de caso por caso, el Dr. Gamm dice que la solución del super donante es técnicamente más simple, menos costosa y puede funcionar efectivamente. Su investigación le ayudará a tener viabilidad y beneficios de este enfoque.

 

El Dr. Gamm reconoce que él y sus colegas aprenderan tanto de la investigación como de sus resultados finales. “Estamos empujando la envolvente mediante el trasplante de múltiples tipos de células”, dice. “Pero en el camino, vamos a responder a varias preguntas importantes: podemos hacer las células que se alinean correctamente una con la  otra? ¿Hacen sinapsis y seenlazan a otras células? ¿Cuál es la mejor manera para trasplantarlas, mantenerlos saludables y promover su integración dentro de una retina enferma? No es una tarea fácil, pero tampoco estábamos seguros haciendo esas primeras células retinianas de iPSC en 2008. Luego alcanzamos nuestros objetivos, y estoy seguro de se que podrá seguir en adelante.”

www.blindness.org