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ARVO actualizaciones : NOTICIAS EN TERAPIA GENICA PARA RP Y COROIDEREMIA

May 08, 2012 02:11 pm – Posted by Dr. Steve Rose

Yo estuve muy emocionado de conocer aquí en ARVO que dos primeras etapas de ensayos clínicos de terapia génica – uno para la Coroideremia que tiene lugar en el Reino Unido, el otro para retinitis pigmentosa autosómica recesiva  (ARRP) causada por mutaciones en curso MERTK en Arabia Saudí – están avanzando satisfactoriamente hasta el momento. Es importante tener en cuenta que la seguridad es el objetivo principal en estos estudios de fase I.

El Dr. Emad Abboud, del King Khaled Eye Hospital de Especialidades en Riad, informó que tres pacientes, todos en la treintena, han sido tratados con la terapia génica MERTK. El tratamiento utiliza un virus adeno-asociado 2 (AAV2) – similar al AAV2 utilizada en señal de restauración de la visión de los ensayos clínicos de terapia génica para la amaurosis congénita de Leber – para entregar copias del gen terapéutico a las células epiteliales del pigmento retiniano en la retina.

Hasta ahora, el tratamiento MERTK ha sido seguro en los tres pacientes. Los dos pacientes que recibieron el tratamiento en 2011, han informado de que están viendo mejor con su ojo tratado y pueden leer más líneas en una tabla optométrica de lo que podían antes del tratamiento. Una mujer dijo: “Veo con el ojo operado muchas cosas en la cocina que no podía ver antes.” El tercer paciente, tratado en abril de 2012, no ha tenido su visión probada desde que recibió la terapia.

Este estudio se está realizando en colaboración con el Dr. Kang Zhang de la Universidad de California, San Diego.

El doctor Robert MacLaren, que está llevando a cabo el ensayo clínico de terapia génica coroideremia en el Moorfields Eye Hospital de Londres y el  Oxford Eye Hospital de Oxford, dijo que seis personas han sido tratadas hasta el momento, sin efectos adversos. Esta terapia también utiliza un AAV2 para obtener copias del gen sano en las células de la retina.

El Dr. MacLaren observa que todos los seis pacientes entraron en el ensayo con visión relativamente buena, y el objetivo es demostrar que el tratamiento previene la pérdida de la visión. Se estima que se tardará al menos dos años para determinar si las retinas de los pacientes tratados tienen menos degeneración y una mejor visión, que sus retinas no tratados.

Tenemos que tener en cuenta que es muy pronto para unos resultados para un puñado de pacientes. Un cauteloso optimismo está a la orden. No todos los tratamientos que entran en un ensayo clínico serán un éxito. Pero el progreso es emocionante, y no podemos tener un mejor grupo de investigadores en las primeras líneas de trabajo para conseguir estos tratamientos para las personas que los necesitan.
Por cierto, la Fundación financió los estudios críticos de laboratorio que hicieron posible los ensayos de terapia génica tanto para la Coroideremia como para el MERTK.

 

http://www.blindness.org/blog/index.php/arvo-update-news-on-gene-therapy-clinical-trials-for-rp-and-choroideremia/